ステロイド抵抗性急性移植片対宿主病患者におけるルキソリチニブ対最良利用可能治療：無作為化第III相REACH2試験の最終解析

pubmed.ncbi.nlm.nih.gov

背景

  • 同種造血幹細胞移植（Allo-HCT）後の急性GVHD（aGVHD）は30–50%で発症し大きな制約となる
  • 一次治療はステロイドだが、最大50%がステロイド抵抗性（SR）となる

目的

SR-aGVHDに対するルキソリチニブ（ruxolitinib）と最良治療（BAT）を比較したREACH2の24か月最終有効性・安全性成績を報告する。

方法

デザイン

無作為化第III相

対象

12歳以上のSR-aGVHD（Allo-HCT後）

介入

ruxolitinib vs BAT

主要指標
  • 奏効持続期間（DoR）
  • 全生存期間（OS）
  • 無イベント生存（EFS）
  • failure-free survival（FFS）
  • 非再発死亡、再発/進行

結果

奏効持続期間（中央値［範囲］）

167日（22–677）ruxolitinib vs 106日（10–526）BAT

OS中央値

10.7か月 ruxolitinib vs 5.8か月 BAT

EFS中央値

8.3か月 ruxolitinib vs 4.2か月 BAT

FFS中央値

4.86か月 vs 1.02か月（P<.001）

非再発死亡

ruxolitinib 72件 vs BAT 71件で同程度。再発/進行は両群とも低頻度

慢性GVHD

12か月以降でruxolitinib群が数値上高いが、95%CIは重複

安全性
  • 一次解析と整合
  • 新たなシグナルは概ねなし

結論

SR-aGVHDにおいて、ruxolitinibはBATと比べ、奏効持続と生存アウトカムで優越性を示し、24か月時点でも安全性は概ね許容できる